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Vertex 囊性纤维化药物组合获得欧盟批准

2018-11-8 09:25| 发布者: 药学助手| 查看: 51| 评论: 0|原作者: flixchim|来自: 丁香园

据 Pmlive 于 2018 年 11 月 1 日报道,欧洲委员会已批准 Vertex 的组合药物 Symveki 与 Kalydeco 用于治疗患有囊性纤维化(CF)的特定类型患者。

根据批准决定,该组合药物将可用于治疗 12 岁及以上的患者,其 CF 跨膜电导调节因子(CFTR)基因中 F508del 突变有两个拷贝,或者 F508del 突变的一个拷贝和另外 14 个突变中的一个的拷贝显示 CFTR 蛋白残留活性(14 个突变包括 P67L,R117C,L206W,R352Q,A455E,D579 G,711 + 3A-G,S945L,S977F,R1070W,D1152 H,2789 + 5 G-A,3272-26A-G 和 3849 + 10kbC- T)。

此次批准基于去年 11 月在新英格兰医学杂志上发表的两项关键性 3 期研究 EVOLVE 和 EXPAND 的数据。其结果显示,使用 Symveki(tezacaftor / ivacaftor)与 Kalyedeco(ivacaftor)联合治疗可以向不同的 CF 患者群体提供获益,包括肺功能的统计学显着性改善。

Vertex 公司表示,试验结果显示「耐受性安全性良好,并且与安慰剂相比呼吸道相关不良反应更少。」 对于 EVOLVE 和 EXPAND 研究,与安慰剂相比肺功能的改善指标 ppFEV1 的平均绝对变化值分别为 4.0 个百分点(P <0.0001)和 6.8 个百分点(P <0.0001)。

在 3 期研究中接受 tezacaftor、ivacaftor 联合 ivacaftor 治疗的患者报告的最常见的不良反应是头痛和鼻咽炎。

Vertex 北欧区域总经理 Lem 表示,Symveki / Kalydeco 的批准对于英国许多 CF 患者而言是一个重要的里程碑,对于因疾病导致 CFTR 蛋白缺陷的患者而言更为重要,这些患者至今仍没有可选的批准疗法。

Lem 指出,本次批准让 Vertex「正在迅速采取措施治疗 90% 的 CF 患者」,并确认公司正在与英国医疗保险机构讨论 tezacaftor / ivacaftor 组合的报销机制。确保英国符合条件的患者尽快获得 CF 精准治疗药物。」


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