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FDA 加速批准安进 Blincyto 用于治疗特定类型白血病

2018-4-10 16:36| 发布者: 药学助手| 查看: 159| 评论: 0|原作者: 付义成|来自: 丁香园

美国 FDA 网站 3 月 29 日消息,FDA 宣布加速批准安进旗下 Blincyto(blinatumomab)用于治疗 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)成人及儿童,适用于处于疾病缓解期但仍有微小残留病(MRD)的患者。MRD 指癌细胞数量低于显微镜所能观察到的水平。对于这种类型急性淋巴细胞白血病,在经过初始治疗后实现缓解的患者中,MRD 意味着他们有疾病复发的风险。

FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称:「这是 FDA 批准的首个用于 MRD 阳性 ALL 患者的治疗药物。由于有 MRD 的患者更可能发生疾病复发,所以有这样一种治疗方案用来消除极低量的白血病残留细胞,可以帮助患者保持更长时间的疾病缓解。对于 Blincyto 治疗后 MRD 的降低,我们期望有进一步的了解。在有 MRD 的患者中评价 Blincyto 对长期生存期结局影响的研究正在进行中。」

B 细胞前体急性淋巴细胞白血病是一种快速进展的癌症,患有这种疾病的病人其骨髓制造了大量的 B 细胞淋巴球,这是一种不成熟的白血球。美国国家癌症研究所估计,今年美国大约有 5960 人将被确诊有 ALL,大约 1470 人会死于这种疾病。

Blincyto 通过与白血病细胞上的 CD19 蛋白及某些免疫系统细胞发现的 CD3 蛋白相结合而发挥作用。它可以使免疫细胞靠近白血病细胞,然后让免疫细胞更好地攻击白血病细胞。FDA 最初于 2014 年 12 月加速批准 Blincyto 用于治疗费城染色体(Ph)阴性复发或难治性阳性 B 细胞前体 ALL。2017 年 7 月,FDA 授予该药物这一适应证完全批准,这次的批准使得其适应证扩展到了费城染色体阳性 ALL 患者。

Blincyto 用于 MRD 阳性 ALL 的有效性基于一项单组临床试验,该试验的受试者为 86 名第一次或第二次处于完全缓解,但仍可检测到 MRD 的患者,在受试者的骨髓中 MRD 的水平为至少千分之一。有效性的评价基于一种分析方法,观察是否达到不可检测的 MRD,该方法可检测经 Blincyto 一轮治疗后至少万分之一的癌细胞,其它的评价指标还有观察患者仍存活及缓解的时间(血液学无复发生存期)。超过一半的患者至少有 22.3 个月的存活及缓解时间。

Blincyto 用于治疗 MRD 阳性 B 细胞前体 ALL 时,其副作用与该药物用于其它用途时所观察到的副作用一致。常见的副作用包括感染(不明细菌及病原体感染)、发热、头痛、输注相关反应、某些血细胞水平降低(嗜中性白血球减少症、贫血)、发热性中性粒细胞减少(中性粒细胞减少伴发热)及血小板水平降低(血小板减少)。

Blincyto 带有一项黑框警告,提醒患者及医疗保健专业人员,一些临床试验患者在首次治疗初期有低血压及呼吸困难问题,经历有短暂的思维困难(脑病)或其它神经系统副作用。Blincyto 的严重风险有感染、对驾驶和损伤机器的影响、胰腺炎症(胰腺炎)及准备和管理错误,针对准备和管理的说明应密切关注。在儿科患者中,因苯甲醇防腐剂而有严重不良反应风险,因此,体重不足 22 公斤的患者应使用无盐防腐剂。

Blincyto 的这一适应证是以加速批准通道批准的,根据这一通道,FDA 可以为有未满足医疗需求的严重疾病批准药物,获加速批准的药物应显示有某些作用,这些作用可以合理可能地预测药物对患者的临床获益。需要进一步的随机对照研究来证实 Blincyto 实现的不可检测的 MRD 可以改善 ALL 患者的生存期或无疾病生存期。FDA 授予了 Blincyto 的上市申请优先审评资格及孤儿药资格,后者可提供激励措施来帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。


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